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Ethique Hospitalière

Essais Cliniques

Définition

Un essai clinique est une recherche médicale effectuée avec des sujets humains, volontaires. Les objectifs sont de mettre au point un nouveau traitement, d'en estimer l'efficacité et/ou de prouver qu'il est supérieur aux meilleurs traitements connus de la maladie étudiée par une amélioration des chances de guérison, de la qualité de la vie ou encore par une diminution des effets secondaires néfastes.
Autrement dit, les essais cliniques (ou études cliniques) servent à déterminer si de nouveaux médicaments ou traitements sont sécuritaires et efficaces pour une pathologie déterminée (par exemple, un cancer). Les nouvelles thérapies ne sont administrées à l'homme qu'après avoir subi en laboratoire et auprès de sujets animaux un contrôle livrant des résultats prometteurs et exempts de tout signe avertisseur d'effets nocifs.

 

Les essais cliniques sont classifiés en quatre catégories ou phases 

- Les essais de phase I :
Le traitement expérimental est administré à un petit nombre de patients (10-12); en effet, n'ayant été testé que sur des animaux, personne ne sait encore comment y réagiront les êtres humains. Les médecins-chercheurs surveillent donc très attentivement les patients pour intervenir rapidement si des effets secondaires indésirables apparaissaient. Le but des essais de phase I est de déterminer le meilleur mode d'administration du nouveau traitement, sa dose maximale tolérable ainsi que la dose recommandée pour les recherches ultérieures qui seront éventuellement menées avec ce traitement.
La participation à ces essais comporte un certain nombre de risques et, dans le cadre de la recherche sur le cancer, ils ne sont proposés qu'à des patients à un stade avancé de la maladie et pour lesquels aucun traitement connu n'est efficace.
Dans certains cas, le traitement expérimental a pu améliorer l'état de santé du malade.
Lors de recherches médicales différentes de celles concernant le traitement du cancer, l'essai de phase I peut être proposé à des personnes volontaires et en bonne santé.

- Les essais de phase II :
Leur but est de tester l'efficacité du nouveau traitement, d'identifier sa dose optimale (en relation avec son efficacité) et de contrôler les effets secondaires qu'il occasionne.
En général, de 15 à 20 patients participent à une étude de phase II.
Dans les traitements du cancer, les essais de phase II ciblent différents types de cancer.

- Les essais de phase III :
Leur but est de tester l'efficacité du nouveau traitement par rapport à celle du meilleur traitement connu, c'est-à-dire le traitement de référence. Ces études sont de grande envergure car elles doivent être à même de détecter une éventuelle différence entre les deux traitements qui peut être petite; elles impliquent une centaine à plusieurs milliers de malades volontaires.
Dans le cadre des maladies cancéreuses, une petite différence mesurée revêt une grande signification compte tenu du nombre de personnes souffrant du cancer. Une amélioration de seulement 5% de la survie peut représenter plusieurs milliers de vies sauvées par an, rien qu'en Europe.
Les essais de phase III sont très importants dans la recherche clinique car ce sont leurs résultats qui vont conditionner la pratique clinique de tous les jours et donc l'accès du nouveau traitement à l'ensemble des malades.

- Les essais de phase IV :
Ces études sont des études de surveillance sur les effets à long terme d'un médicament. Elles ont pour but de mesurer l'efficacité et la non toxicité à long terme ainsi que l'apparition éventuelle d'effets secondaires rares. De nouveaux dosages et indications peuvent être également testés.
Le nombre de personnes participant à ces essais est variable.

 

Comment se déroule une étude clinique ?

Les médecins et les chercheurs qui effectuent une étude clinique suivent un plan thérapeutique ou "protocole".
Les protocoles peuvent être conçus différemment d'une étude à l'autre et être de degrés de complexité différents.
Il est donc très important pour les patients participant à une étude clinique de comprendre le schéma de la recherche mais aussi son but. Les médecins référents sont là pour répondre à toutes les questions que peuvent se poser les malades.
Dans les essais de phase III comparant deux traitements différents administrés à deux groupes de malades identiques, les patients appartenant au groupe dit de "contrôle" reçoivent le traitement de référence et sont suivis avec autant d'attention que les malades qui constituent le groupe recevant le nouveau traitement.
De façon beaucoup plus rare, s'il n'existe aucun traitement de référence, le groupe contrôle ne reçoit rien (traitement placebo).
La désignation des malades dans chacun des deux groupes se fait par une technique appelée "randomisation" et qui permet de garantir que les deux groupes de malades seront bien comparables. C'est une procédure généralement informatisée qui garantit donc la validité scientifique de l'étude.
Le traitement attribué au patient par la randomisation doit lui apporter un bénéfice. Si tel n'est pas le cas, le médecin peut décider de retirer le patient de l'étude et lui proposer un autre traitement. Le patient peut également à tout moment décider de quitter une étude clinique sans que la qualité des soins qui lui seront prodigués n'en soit affectée.
Les résultats de l'étude sont très régulièrement analysés au cours d'un essai qui peut être interrompu si des effets secondaires imprévus et inacceptables apparaissent ou si la supériorité du nouveau traitement peut être prouvée de manière précoce. Dans ce dernier cas, le nouveau traitement remplacera le traitement de référence.

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